在2020年12月28日国家医保局公布的新版国家医保目录中，由正大天晴药业集团自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（商品名：福可维®）被成功纳入，不仅非小细胞肺癌（NSCLC）适应证成功续约，其治疗小细胞肺癌（SCLC，适应证：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的小细胞肺癌患者）和软组织肉瘤（STS，适应证：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者）的相应适应证也被正式纳入国家医保目录。将进一步扩展靶向治疗受益人群，并服务更多肿瘤患者。

为此，本刊特邀复旦大学附属中山医院周宇红教授，探讨安罗替尼治疗STS相关适应证进入医保的实际意义，分享安罗替尼治疗STS的实际用药体会并展望未来发展，邀您共赏。

周宇红 教授

复旦大学附属中山医院 肿瘤内科 副主任

复旦大学附属中山医院 生物治疗中心 主任

主任医师、 博士

中国抗癌协会肉瘤专业委员会常委

CSCO肉瘤专业委员会委员

上海市抗癌协会肉瘤专业委员会副主任委员

中国研究型医院学会腹膜后与盆底疾病专业委员会常委

中国医师协会肛肠医师分会腹膜后疾病专业学组副组长

上海医学会肿瘤学分会骨软肿瘤学组秘书

突破性的药物，改变命运的药物，终于等来安罗替尼STS适应证纳入医保！

Q、本次安罗替尼治疗STS的适应证进入医保对患者/临床医生/相关领域来说有怎样的意义？

周宇红教授：作为临床医生，能够等到安罗替尼STS适应证进入医保目录是非常兴奋和开心的。在安罗替尼尚未获批STS适应证以前，领域内仅有化疗这一类标准治疗方案，同时化疗药物又以传统的蒽环类与环磷酰胺类为主，整体方案选择少且疗效有限，因此相对于其他实体肿瘤来说，既往STS的治疗长期处于一种缺医少药的状态。直至安罗替尼的出现，特别是其在STS领域中所获得的突破性研究成果，打破治疗瓶颈，为广大的STS患者带来了非常好的治疗手段与新的希望。事实上，虽然STS的分子分型较为复杂，但大部分既往化疗失败以后无药可用的患者都能从安罗替尼的治疗中获益。因此我认为，对于STS领域来说，安罗替尼是一种具有突破性治疗意义的药物；对于患者来说，安罗替尼是一种改变命运的药物。而无论从临床研究成果还是实际用药效果来看，安罗替尼都已成为治疗STS的重要药物，因此纳入医保实至名归。

安罗替尼将获2021年《CSCO软组织肉瘤指南》二线治疗1类证据Ⅰ级推荐

Q、目前新增适应证的相关指南推荐情况是怎样的？

周宇红教授：尽管安罗替尼在STS、特别是某些亚型STS的临床研究中显示出了较好的疗效，但由于2019版《中国临床肿瘤协会（CSCO）软组织肉瘤诊疗指南》制定时安罗替尼尚未获批适应证，故指南对其降级推荐，即2B类证据、Ⅲ级推荐。而最新的2021版《中国临床肿瘤协会（CSCO）软组织肉瘤诊疗指南》已将安罗替尼上升为晚期或不可切除STS的二线治疗靶向药物选择的1类证据Ⅰ级推荐，体现了中国领域内专家对安罗替尼前期临床研究数据与实践治疗效果的高度认可。

安罗替尼STS领域研究前景一览：一线用药、联合探索、新辅助治疗未来可期

Q、结合临床实践，能否请您分享下安罗替尼治疗STS的实际用药体会？

周宇红教授：首先，安罗替尼的一线应用。安罗替尼在一线治疗某些特殊亚型的患者时即可获得值得肯定的治疗效果，而腺泡状软组织肉瘤患者对安罗替尼的反应效果尤其显著；同时，对于伴有广泛肺转移、年轻较大或一般情况较差的STS患者也可选择安罗替尼的一线治疗，疗效同样较好。因此安罗替尼的一线使用很好地避免了化疗的无效应用，这一点在ALTER0203研究中也有验证。

其次，安罗替尼的联合应用。既往研究已证明，安罗替尼单药在STS的治疗中兼具疗效与安全性优势，因此我们也在探索安罗替尼与化疗或免疫检查点抑制剂联合应用的空间，期望其能够发挥协同抗肿瘤机制，而我们也确确实实在部分患者中看到了不错的疗效。但这只是单中心小样本的研究成果，希望未来能够在对安罗替尼既往数据的盘点与梳理中，开展更多有前景的前瞻性多中心临床研究，将最佳联合策略推向临床，从而服务更多患者。

Q、结合前沿进展，您认为安罗替尼在STS中可尝试怎样的深入探索？未来发展前景如何？

周宇红教授：对于STS患者来说，单一治疗手段有效率仍然有限，如何取长补短、将多种治疗手段的抗肿瘤机制有效结合，是亟待研究者解答的问题。目前，无论是安罗替尼联合化疗一线治疗STS，还是安罗替尼与免疫治疗的应用探索，均展现出了优于既往单药的治疗效果。但大部分成果多为单中心数据，未来还需提高循证医学证据级别，开展多中心的Ⅱ期或Ⅲ期临床研究，并参考其他瘤种的研究经验，以扩展联合用药空间并突破治疗困局。

另外STS的术前新辅助治疗也是领域内的研究热点。安罗替尼作为一种抗血管生成靶向药物，其与化疗或放疗的结合将极有可能提高STS患者的术后病理缓解率、降低术后复发率并改善患者生存质量。虽然尚未得到明确答案，但设计严谨、循证医学证据级别高的临床研究终会为我们带来答案，而这也将进一步指导临床医生的合理用药，为患者提供最佳治疗选择。